未来十年的科学研究着眼于基因组编辑来治疗致命的退行性疾病,研究着眼于基因组编辑来治疗致命的退行性疾病

随着我们从2010年进入2020年,新的一年,新的十年,球已经落下。在过去的10年里,科学技术取得了令人难以置信的进步,其中包括基因测序成本的大幅降低,基因疗法首次成功应用于人类,以及引力波的存在。但接下来的十年呢?人类将实现哪些以前不可能的事情?哈佛大学威斯生物工程研究所(Wyss Institute for biology Inspired Engineering at Harvard University)就从现在到2030年这段时间内他们所预测的在他们的领域内最具影响力的发展,向各个学科的教职员工进行了问卷调查。

挑战生物学的极限

乔治·丘奇——合成生物学

“到2030年,我们有望看到人类临床试验在高度编辑过的猪身上的移植器官上进行,以及从重新编码的基因组中提取蛋白质。”全基因组测序可能会成为一种高质量、价格公平的罕见疾病基因疗法的替代品。成像将移动到近距离(5纳米分辨率),每个像素将讲述它的故事(DNA、RNA、蛋白质和谱系)。最后,我们希望看到合成生物学通过抗病毒植物和藻类影响碳汇,以及通过抗寒大象将北极生态系统恢复到高度光合作用的草地。”

吉姆·柯林斯-合成生物学

“通过开发下一代诊断学、基因和细胞疗法,合成生物学将在未来十年帮助推进医学发展。这个领域也有巨大的潜力来加强分子生物学的基础研究,通过创造新的工具来探测和分析活细胞中生物分子成分和系统的复杂功能。”

迈克·莱文——发育生物学

“最大的知识缺口和机会前沿,是驯服作为胚胎发生和再生基础的生物软件。理解生物电、生物力学和转录回路是再生医学、出生缺陷、癌症重编程、衰老、合成生物工程甚至新人工智能的关键。如果能够利用细胞群的决策、记忆和智能,将会在认知科学、控制论、发育生物学和计算机科学等深奥思想的交叉领域产生革命性的应用。”

Pam银-合成生物学

“通过实施安全、快速和更可预测的生物系统,生物工程将在地球支持100亿人的能力方面发挥关键作用。为了养活世界和减缓气候变化,合成生物学的进步将包括增加对阳光的利用和减轻环境污染。快速应对流行病和设计更好的治疗方法的能力将是该领域的一个关键进展。当我们在解决地球上的问题时,合成生物学也将在未来的太空探索中发挥作用。”

疾病诊断与治疗

尤金·戈德菲尔德-治疗机器人

“在未来10年内,医疗‘机器人’系统将不再被认为是机器人。他们的部分和控制系统将是基于分子的,并将具有类似于免疫系统的能力。在未来的几十年里,生活和合成之间的界限将继续变得模糊,这需要在伦理领域更加小心。”

受到生物启发的治疗学和诊断学

“生物启发疗法和诊断学领域最令人兴奋的发展将是药物开发的新范式,它将几种独特的创新结合成一个系统,在临床前和临床试验中更快、更便宜,并减少对动物和人类的伤害。”尤其令我兴奋的是,我们越来越有能力在体外分析临床相关的人类生理和病理生理反应;高通量、基于表型的模式生物筛选;新颖的分子动力学模拟能力;以及深度学习技术在解决特定临床问题上的应用。”

Samir Mitragotri -给药

“未来十年的药物传递将突出细胞作为‘药物’和‘载体’的作用。“与过去的药物不同,细胞是独一无二的,因为它们是活的实体,有能力在体内穿行,到达大多数传统药物无法到达的目的地。”提供这些“活疗法”的策略将需要新的方法,并将创造机会利用细胞作为载体,将药物靶向到难以到达的组织。特别令人感兴趣的是利用或控制免疫系统治疗癌症、自身免疫性疾病和过敏等疾病的药物。基于免疫细胞和免疫干预的策略将在未来10年的药物传递研究和技术中发挥重要作用。”

大卫·沃尔特-诊断学

“在未来10年,我们将开始意识到个性化医疗的承诺奖励和个性化健康,朝着一个系统,我们监控个人关键生物标志物和比较这些结果自己的测量在一个更早的时间,而不是依靠人口平均水平,反映了广泛的生物变化,不存在人与人之间。”

Dave Mooney -免疫材料

“我预计未来10年将会证明,在人类患者身上,免疫材料可以极大地改变各种疾病的进展。免疫材料可以让医生将免疫细胞集中在身体需要的地方,调节它们的活动,并在工作完成后将它们分散。经过治疗后,这些物质本身会溶解和降解,不会在体内留下任何外来物质,但会产生一种免疫记忆,防止疾病复发。”

分子机器人学

“生物分子科学的一项重大进展是将大量的单分子测量数据编码到DNA记录中,然后通过高通量DNA测序将其读出。然而,即使是未来的测序技术也会缺少对这些记录的一小部分进行采样的带宽。另一方面,由DNA构建的分子机器人将能够对大量的DNA记录进行计数和分类,然后将结果总结为简短的DNA报告,然后通过DNA测序或其他方式进行读取。因此,分子机器人将大大增加dna记录应用的有效带宽。

Dave Weitz -材料科学

“我认为由设计提供的材料将更接近于现实。我们将学习如何制定新的结构在许多不同的长度尺度使用各种制造方法辅以计算机辅助设计和组装。材料的结构和功能都将被确定和控制——这将相当于精密医学,但用于材料的设计和合成。”

恢复和再生身体

Lou Awad -康复医学

“到目前为止,很少有医疗干预设计完全恢复伤前运动模式的神经运动的损伤患者——当前康复模式旨在迅速达到独立行走,但病人常常成为独立补偿他们的伤害,而不是完全恢复快,经济、稳定健康人类行走的步态。在过去的十年里,在运动诊断、神经刺激干预和可穿戴机器人方面取得了如此显著的进步,未来十年有望实现真正的恢复,而不仅仅是补偿。”

艾略特·柴可夫再生医学

再生医学采用修复、重建和替换作为治疗患者病变或受损器官或组织的策略。在未来十年,我们的修复能力可能会显著增强,因为我们发现了能够逆转“表观遗传时钟”、消除或恢复衰老细胞的物质。重建手术将受益于基因改造的“现成的”通用供体细胞和可用于任何病人的整个器官。最后,我相信通过人-猪嵌合体的使用,组织替换的障碍将被打破,最初将产生普遍兼容的人红细胞用于输血,随后,整个器官用于移植。”

Kit Parker – 3D器官工程

“当我们开始将器官移植到动物身上,最终移植到病人身上时,我们会意识到最重要的事情之一就是我们在基本解剖学和生理学方面的知识空白。”我们所知道的所有关于器官功能解剖学的知识可能不足以充分地模拟我们所认为的自然解剖学,不幸的是,世界上几乎已经没有受过传统训练的解剖学家或生理学家了。为了成功地设计出可植入器官,我们需要培养科学人才,做那些50多年来从未有人做过的老派生理学实验,以了解我们正在构建或需要构建什么。”

新闻旨在传播有益信息,英文原版地址:https://news.harvard.edu/gazette/story/2020/01/wyss-researchers-predict-biggest-scientific-advances-of-2020s/

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