Boston Children’s Hospital to receive $1.5M grant to fight sickle cell diseaseBoston Children’s Hospital to receive $1.5M grant to fight sickle cell diseaseEconomics professor Raj Chetty named AAPSS fellowEconomics professor Raj Chetty named AAPSS fellow

波士顿儿童雷诺6037s医院将从该法案和150万美元的赠款梅琳达·盖茨基金会致力于开发镰状细胞病的更有效的基因治疗方法,以及使基因治疗在镰状细胞病发病率高的世界发展中地区得以应用的方法。

镰状细胞病是发展中国家的一个主要公共卫生问题,可导致死亡或终身疾病。据估计,全世界每年有27.5万名婴儿出生时患有镰状细胞病,其中一半以上的发展中国家婴儿死于儿童早期。

Dana-Farber/Boston Children’s目前正在进行镰状细胞病的临床基因治疗试验,镰状细胞病抑制一种名为BCL11A的基因,使患者能够制造出胎儿的非镰状血红蛋白。

这项试验中的基因治疗是在体外进行的,这一过程成本高、耗时长,而且涉及多个复杂的制造步骤,因此在发展中国家很难重现。使用这个格兰特,大卫·威廉姆斯利兰杞人忧天哈佛医学院儿科教授,首席科学官和波士顿Children’s医院的高级副总裁,和dana – farber波士顿的儿童癌症和血液疾病中心,以及他的同事们将进行研究,试图开发体内的方法可以克服当前生物工程和制造约束。

威廉姆斯说:“最终,一种体内方法,即基因或抑制RNA直接传递到身体,可能是扩大镰状细胞病基因治疗全球范围的最佳途径。”

威廉姆斯将与科赫研究所的宝拉•哈蒙德、达纳-法伯/波士顿儿童医院的克里斯蒂安•布伦德尔、怀特黑德研究所的哈维•洛迪什和麻省总医院的大卫•斯卡登共同参与这项合作项目。

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